Новое самое дорогое лекарство мира побило предыдущий рекорд стоимости на $200 тыс.

Препарат Skysona предназначен для лечения редкого заболевания мозга у детей Американская компания Bluebird bio выпустила лекарство стоимостью 3 млн.

Препарат Skysona предназначен для лечения редкого заболевания мозга у детей Американская компания Bluebird bio выпустила лекарство стоимостью 3 млн. долларов . Препарат, названный Skysona, стал дороже предыдущей разработки той же кампании, которая была представлена в апреле по цене 2,8 млн. долларов за укол.

"Скайсона" является продуктом более, чем десятилетних исследований ученых Bluebird. Препарат осуществляет персонализированную генную терапию для крайне редкого детского заболевания мозга - адренолейкодистрофии. Ежегодно в США регистрируется около пятидесяти детей с таким заболеванием, которое обычно приводит к тяжелой инвалидности или смертельному исходу. В 1992 года на экраны вышел фильм «Масло Лоренцо», основанной на реальной истории мальчика с адренолейкодистрофией и поиске лекарства его родителями.

Новейшая терапия создана на основе собственных стволовых клеток пациента и предназначена для детей в возрасте от 4 до 17 лет, находящихся на ранних стадиях заболевания. Ускоренное одобрение, предоставленное препарату американским Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предполагает, что Bluebird продолжит дальнейшие исследования и тестирование пациентов. Компания рассчитывает подтвердить на их основе эффективность разработанной ею методики лечения.








Источник фото: фото из открытых источников

Последние новости

Кубок Главы города Таганрога по лазер-бегу

3 и 4 апреля во Дворце спорта АО "ТЗ "Прибой" проходили соревнования на Кубок Главы города Таганрога по лазер-бегу 2025, которые проводил «Пентаклуб» при поддержке Администрации города Таганрога.

Ольга Данцева: «Празднование юбилея Новочеркасска пройдет с большим размахом»

2025 год для Новочеркасска юбилейный и новочеркасские работники культуры примут в программе предстоящих праздничных мероприятий самое активное участие.

Правило карандаша. Что нужно помнить при высадке саженцев плодовых культур

У весенней посадки есть свои преимущества и недостатки, считает эксперт Донского филиала ФГБУ «ЦОК АПК» Анна Ильяшенко.

Частотный преобразователь

Подбираем решения под ваши задачи с учётом особенностей оборудования и требований

На этом сайте вы сможете узнать актуальные данные о погоде в Обнинске, включая прогнозы на ближайшие дни и часы

Комментарии (0)

Добавить комментарий

Ваш email не публикуется. Обязательные поля отмечены *